近五年產(chǎn)業(yè)收入年均增長(zhǎng)9.2%、昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁集聚企業(yè)2180家，生物收入術(shù)正生命科學(xué)園內(nèi)在研管線180余條、醫(yī)藥沿技科學(xué)家創(chuàng)辦企業(yè)112家……一連串?dāng)?shù)字，增速勾勒出北京昌平生命醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展圖景。加速

作為未來(lái)科學(xué)城“兩谷一園”戰(zhàn)略布局的病患報(bào)核心引擎，昌平生命科學(xué)園不僅是新京國(guó)家級(jí)新型研發(fā)機(jī)構(gòu)匯聚、頂尖科研人才云集的昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁創(chuàng)新高地，也是生物收入術(shù)正生命科學(xué)技術(shù)實(shí)現(xiàn)“從0到1”原始突破、加速“從1到10”成果轉(zhuǎn)化的醫(yī)藥沿技關(guān)鍵平臺(tái)。日前，增速記者探訪生命科學(xué)園看到，加速在這里，病患報(bào)隨著醫(yī)藥健康初創(chuàng)企業(yè)的新京成長(zhǎng)發(fā)展，前沿技術(shù)正加速?gòu)膶?shí)驗(yàn)室邁向病患床旁。昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系和共享平臺(tái)，也正源源不斷地為生命健康產(chǎn)業(yè)的源頭創(chuàng)新注入動(dòng)能。

“意外失敗”實(shí)驗(yàn)破局漸凍癥研發(fā)“三座大山”

當(dāng)前，生命谷已聚焦創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化落地需求，累計(jì)布局建設(shè)共享服務(wù)平臺(tái)57個(gè)，構(gòu)建了孵化、研發(fā)、中試、轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系。其中，2021年底投入運(yùn)營(yíng)的北京飛鏢國(guó)際創(chuàng)新平臺(tái)，是對(duì)標(biāo)國(guó)際頂級(jí)生物醫(yī)藥研發(fā)中心標(biāo)準(zhǔn)的高端創(chuàng)新項(xiàng)目的孵化加速平臺(tái)。近年來(lái)，不少生物醫(yī)藥企業(yè)從這里走出，其中，就包括“神濟(jì)昌華”。

神濟(jì)昌華（北京）生物科技有限公司成立于2021年11月，是第一家入駐飛鏢平臺(tái)的企業(yè)，也是第一個(gè)從平臺(tái)畢業(yè)的企業(yè)。當(dāng)前，神濟(jì)昌華已經(jīng)在生命科學(xué)園擁有了獨(dú)立的研發(fā)辦公區(qū)。企業(yè)聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO彭林告訴記者，核心管線源自清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院副院長(zhǎng)賈怡昌教授實(shí)驗(yàn)室在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域十余年的基礎(chǔ)科研成果，專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療領(lǐng)域的藥物研究。

人口老齡化已成為全球重大社會(huì)問(wèn)題，而神經(jīng)退行性疾病是老齡化問(wèn)題中最大的未滿足臨床需求。而RNA結(jié)合蛋白功能異常可能是一大類神經(jīng)退行性疾病的共同致病機(jī)制，針對(duì)此機(jī)制的治療方案有望成為老齡化相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)疾病的關(guān)鍵。

其中，漸凍癥是神濟(jì)昌華瞄準(zhǔn)的治療領(lǐng)域之一。“此前，我們靶點(diǎn)、遞送工具，以及可以適用于實(shí)驗(yàn)的動(dòng)物模型稱之為漸凍癥研發(fā)領(lǐng)域的‘三座大山’?！迸砹纸榻B，翻越高山的可能，源自一次“無(wú)法成功”的實(shí)驗(yàn)：賈怡昌教授團(tuán)隊(duì)將RNA結(jié)合蛋白突變敲入果蠅、小鼠和巴馬豬模型，但小鼠的表現(xiàn)異于其他二者模型，團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元內(nèi)的某個(gè)特定基因阻止了小鼠發(fā)病，若將其敲掉，小鼠便在不久后出現(xiàn)漸凍癥表現(xiàn)。

“這個(gè)故事講來(lái)可能只需要幾分鐘，但團(tuán)隊(duì)的實(shí)驗(yàn)實(shí)際上用了十余年，機(jī)緣巧合下，打通了漸凍癥治療的通道?！迸砹终f(shuō)正是因?yàn)檫@個(gè)無(wú)法成功的實(shí)驗(yàn)，團(tuán)隊(duì)找到精準(zhǔn)的靶點(diǎn)和動(dòng)物模型，加上腺相關(guān)病毒載體基因遞送系統(tǒng)的成熟，漸凍癥 “缺藥少藥”的現(xiàn)狀或?qū)⒃谖磥?lái)得到改變。

記者了解到，2023年5月，神濟(jì)昌華已完成首例漸凍癥病人用藥，24個(gè)月后病情穩(wěn)定，進(jìn)展明顯減緩，未出現(xiàn)任何不良反應(yīng)。目前，漸凍癥的首研管線SNUG01正式獲得CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，這是繼今年3月FDA獲批后，本次獲批標(biāo)志著管線將正式開啟中美國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。

干細(xì)胞療法或?qū)⒊蔀榕两鹕　翱赡妗敝委煹男孪Ｍ?/strong>

生命科學(xué)園內(nèi)，專注于神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病研究的企業(yè)不止一家。立足干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)治療領(lǐng)域，專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病細(xì)胞治療創(chuàng)藥研發(fā)的“慧心醫(yī)谷”，同樣成立于2021年。這一邊，企業(yè)瞄準(zhǔn)的是另一種困擾我國(guó)數(shù)以百萬(wàn)患者晚年生活的疾?。号两鹕?。

作為第二大常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，我國(guó)目前有300萬(wàn)帕金森患者，每年以10萬(wàn)人的速率增長(zhǎng)。北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責(zé)任公司總經(jīng)理趙菁菁介紹，帕金森病程長(zhǎng)，目前治療手段只能緩解癥狀，無(wú)法干預(yù)疾病進(jìn)程，需長(zhǎng)期用藥且副作用較大。

慧心醫(yī)谷承接了來(lái)自全球最大的帕金森診療中心——首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院的技術(shù)轉(zhuǎn)化成果：神經(jīng)誘導(dǎo)干細(xì)胞來(lái)源的多巴胺能前體細(xì)胞（iNSC-DAP）治療技術(shù)，將帕金森病干細(xì)胞治療作為首個(gè)細(xì)胞新藥開發(fā)管線。該技術(shù)可通過(guò)分化多巴胺能神經(jīng)元，實(shí)現(xiàn)生理?xiàng)l件下分泌多巴胺，達(dá)到改善帕金森病癥狀的目的，填補(bǔ)現(xiàn)有治療手段無(wú)法延緩或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程的空白。

趙菁菁提到，在完成技術(shù)建立和小鼠及猴子體內(nèi)安全有效性驗(yàn)證后，兩年前，國(guó)家衛(wèi)健委批準(zhǔn)該項(xiàng)目IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）備案，并在宣武醫(yī)院完成全球首例iNSC-DAP帕金森患者的手術(shù)移植。

預(yù)計(jì)今年，管線將完成中美雙報(bào)，此外，已布局針對(duì)脊髓損傷、腦損傷、癲癇的干細(xì)胞新藥管線，目前也處于早研和驗(yàn)證階段。

政策、生態(tài)、專業(yè)、便利：成就生物醫(yī)藥創(chuàng)新熱土

神濟(jì)昌華和慧心醫(yī)谷的快速發(fā)展，不僅是科學(xué)家創(chuàng)新智慧的體現(xiàn)，也離不開昌平生命科學(xué)園這片創(chuàng)新沃土的滋養(yǎng)。新京報(bào)記者從未來(lái)科學(xué)城管委會(huì)生命科學(xué)服務(wù)處獲悉，今年1-4月，昌平區(qū)醫(yī)藥健康規(guī)上企業(yè)實(shí)現(xiàn)收入337.9億元、同比增長(zhǎng)15.1%，1-5月醫(yī)藥健康規(guī)上企業(yè)實(shí)現(xiàn)產(chǎn)值170.7億元、同比增長(zhǎng)8.8%；預(yù)計(jì)上半年醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)完成收入超550億元、產(chǎn)值超220億元。

在前沿賽道突破方面，昌平區(qū)聚焦重點(diǎn)領(lǐng)域發(fā)力，在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域，在研管線180余條，5個(gè)創(chuàng)新藥項(xiàng)目獲批進(jìn)入臨床研究，新增安達(dá)生物等5個(gè)項(xiàng)目簽約落地。在AI+醫(yī)療領(lǐng)域，數(shù)坤科技新獲批2張AI三類器械證，昌平已累計(jì)獲批18張、占比全市38.3%。

為何前沿藥企與生物醫(yī)藥公司會(huì)扎堆兒昌平生命科學(xué)園？對(duì)于彭林和趙菁菁這樣的企業(yè)負(fù)責(zé)人來(lái)說(shuō)，“政策優(yōu)”“生態(tài)好”“夠便利”“懂專業(yè)”是他們共同的答案。“早期的孵化平臺(tái)是現(xiàn)成的，里面有很多的共享設(shè)備，這意味著初創(chuàng)公司不用花大價(jià)錢去賣實(shí)驗(yàn)室的設(shè)備，只需要設(shè)計(jì)實(shí)驗(yàn)就夠了，這對(duì)于企業(yè)從無(wú)到有、完成第一步來(lái)說(shuō)，非常重要。”彭林講起最開始的飛鏢國(guó)際創(chuàng)新孵化平臺(tái)給企業(yè)提供了非常大的便利，而在當(dāng)下，依靠昌平的全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系和生態(tài)，企業(yè)與動(dòng)物實(shí)驗(yàn)平臺(tái)對(duì)接，“動(dòng)物房”就位于公司樓下，也正助力企業(yè)實(shí)驗(yàn)和成果轉(zhuǎn)化更加順利。

趙菁菁也提到，園區(qū)的專業(yè)度也成為企業(yè)落戶的重要參考?！肮芪瘯?huì)服務(wù)處的工作人員會(huì)更懂得企業(yè)的訴求和需求，也幫助我們找到自己的成長(zhǎng)的節(jié)奏和研發(fā)產(chǎn)品的節(jié)奏。同時(shí)在融資方面，也正是因?yàn)檫@些‘專業(yè)性’，也為我們架起了高效溝通的橋梁?！?/p>

自2000年11月，生命科學(xué)園啟動(dòng)建設(shè)，至今已近25年。未來(lái)科學(xué)城管委會(huì)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)處副處長(zhǎng)古海鋒講述，25年的積淀已經(jīng)賦予園區(qū)完整的生態(tài)，“無(wú)論是創(chuàng)新性，還是聚集性，這里的生態(tài)是全國(guó)絕無(wú)僅有的。”而近年來(lái)，管委會(huì)也在生態(tài)的基礎(chǔ)上，加強(qiáng)體系建設(shè)，打造昌平特色的品牌IP。

新京報(bào)記者 田杰雄

編輯 張樹婧 校對(duì) 張彥君